Анализ эффективности / Департамент фармакоэкономики / Mospharma
МОСКОВСКОЕ ФАРМАЦЕВТИЧЕСКОЕ ОБЩЕСТВО РЕГИОНАЛЬНАЯ ОБЩЕСТВЕННАЯ ОРГАНИЗАЦИЯ

Анализ эффективности

Анализ эффективности является первым этапом проводимого фармакоэкономического исследования. Анализ эффективности ставит перед собой задачу поиска показателя эффективности, удовлетворяющего целям исследования, а также получения данных, характеризующих анализируемые технологии с позиций выбранного показателя эффективности.

В зависимости от дизайна фармакоэкономического исследования анализ эффективности может осуществляться двумя методами: организацией и проведением клинических исследований анализируемого ЛС или же анализом уже существующих РКИ. Проспективный дизайн исследования включает в себя проведение нового РКИ. В случае ретроспективного дизайна фармакоэкономического исследования, имеющего место в настоящей работе, данные о показателях эффективности анализируемых технологий получают методом информационного поиска. Информационный поиск осуществляется прежде всего в специализированных библиотеках и базах данных (БД). Наиболее информационно обеспеченными и часто используемыми БД по РКИ являются зарубежные электронные БД: Pubmed, Medlink и Cochrane.

Важным этапом фармакоэкономических исследований является выбор специальных критериев (точек), с помощью которых оценивается эффективность медицинского вмешательства, что позволяет сделать вывод о целесообразности его применения в клинической практике. Поэтому, в правильном выборе точек клинической эффективности оказываются заинтересованными четыре стороны: 1)специалисты в области клинических испытаний; 2) специалисты в области фармакоэкономики; 3) практикующие врачи; 4) пациенты.

Адекватный выбор конечных точек подразумевает получение с их помощью объективной оценки эффективности медицинского вмешательства, так, например, отдаленные результаты могут не подтвердить заключения об эффективности лечения, сделанного на основании анализа прямых клинических эффектов исследуемого вмешательства. Лечение препаратом, снижающим артериальное давление, не всегда приводит к уменьшению риска инсульта и преждевременной смерти (что и было с верапамилом). Таким образом, при выборе точек клинической эффективности необходимо учитывать следующие факторы: специфику медицинского вмешательства; особенности и характер течения заболевания; значимость точки для пациента и т. д. В качестве критериев эффективности медицинского вмешательства при проведении комплексного клинико-экономического анализа могут использоваться:

  1. Прямые клинические эффекты (сдвиг физиологических и биохимических параметров, на изменение которых направлено действие лекарственного средства – снижение артериального давления, прирост гемоглобина и т.п.; устранение симптомов и синдромов заболевания; потеря или восстановление функций);
  2. Опосредованные клинические эффекты (снижение частоты осложнений, сокращение числа повторных госпитализаций и т.п.);
  3. Изменение показателей здоровья в группе, на которую направлено действие медицинского вмешательства (смертность, выживаемость, продолжительность жизни, инвалидизация, число сохраненных лет без инвалидности  и т.п.);
  4. Изменение качества жизни, обусловленного здоровьем (QALY).

Предпочтительным считается оценка эффективности с использованием критериев 3-й и 4-й групп, которые могут быть отнесены к конечным точкам [2]. Однако, использование таких критериев как смертность, выживаемость, продолжительность жизни требует длительного периода проведения исследования и сопряжено со значительными финансовыми затратами, поэтому при определенных условиях конечные точки могут быть заменены на суррогатные (1-ая и 2-я группа). Суррогатные точки могут быть сравнительно легко измерены, поэтому их использование значительно ускоряет процесс исследования и снижает затраты на его проведение.

Методология оценки качества жизни через понятие QALY

На сегодняшний день индекс QALY является широко используемым суммарным показателем эффективности, учитывающим как качественную, так и количественную оценку жизни. QALY весьма часто используется для фармакоэкономического сравнения медицинских вмешательств и программ [11]. Основной ценностью QALY является возможность сравнения терапевтических программ, лекарственной помощи и других медицинских вмешательств на уровне отдельных пациентов, групп пациентов и даже целых популяций. Некоторые экспертные организации, например, National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE), являющийся частью British National Health Service (NHS), Великобритания, использует QALY для определения предпочтений в сфере охраны здоровья [12]. Помимо этого QALY используется для общей оценки и сравнения состояния здоровья общества.

Методологическая сторона использования QALY обладает некоторыми особенностями. Основной из них является необходимость соотнесения различных состояний здоровья пациентов с их предпочтениями относительно этих состояний. Оценка, которую дает пациент, является искомой полезностью соответствующего состояния здоровья и чаще всего используется как качественная составляющая анализа затраты-полезность.  

Для определения предпочтений пациентов и оценки полезности чаще всего используются опросники, так как они являются наиболее наглядным и удобным для пациента и исследователя способом получения информации, все они переведены на большинство европейских языков и пригодныдля международного пользования. Опросники позволяют пациенту оценить состояния здоровья относительно друг - друга или крайнего состояния (смерти). Среди наиболее распространенных опросников можно выделить EuroQoL Index (EQ-5D), 36-item Short Form Health Survey (SF-36) и Health Utility Index (HUI). Некоторые из них, например, EQ-5D и SF-36, используются для оценки предпочтений не только в медицине, но и в других отраслях экономики, ориентированных на потребителя. Метод визуально-аналоговых шкал является одним из самых часто используемых видов прямых оценок полезности в силу своей простоты для пациента и наглядности для исследователя. Имеется большое количество различных визуально-аналоговых шкал, отличающихся оформлением и ценой деления, но все они предлагают пациенту отметить его состояние исходя из того, что начало шкалы обозначает наихудшее состояние (отмечается как 0), а конец – состояние полного здоровья (в зависимости от цены деления шкалы, чаще всего 10 или 100). В данном случае, полезностью является сама оценка пациента. Следует отметить, что значения QALY лежат в диапазоне от 1,0 (полное здоровье) до 0 (смерть). Таким образом, полезность любого состояния, отличного от полного здоровья, будет меньше 1. Например, если пациент оценивает свое состояние по десятибалльной шкале на 8, то полезность равна 0,8. Аналогично со 100-балльной шкалой, отметка 80 будет соответствовать полезности, равной 0,8.

Аналогичные шкалы используются в клинической практике для оценки пациентом своего текущего состояния (болевые ощущения, тошнота, дискомфорт), но для них характерна обратная нумерация – 0 является наилучшим состоянием, а 10 (100%) – наихудшим. Таким образом, полученные с помощью них данные требуют трансформации для оценки состояния здоровья в сфере фармакоэкономики.

Недостатком применения визуально-аналоговых шкал является то, что они ставят перед пациентом скорее задачу ранжирования состояний здоровья, нежели выбора.

Метод «стандартных рисков» является одним из классических методов оценки предпочтений в экономике и рассматривает альтернативу между заведомо известным исходом заболевания (Альтернатива 1) и вторым гипотетическим исходом (Альтернатива 2). Чаще всего Альтернатива 1 - это состояние при той терапии, которую получает пациент на момент опроса или то состояние, оценку которого мы хотим получить, а Альтернатива 2 – гипотетическое состояние, делящееся на полное здоровье или смерть с определенными вероятностями.

Метод «временнóго компромисса» так же предлагает сопоставить две альтернативы, и в этом случае первая так же является жизнью в рассматриваемом состоянии в течение оставшихся лет жизни. Вторая альтернатива в свою очередь представляет жизнь в состоянии полного здоровья, но в течение меньшего срока. Пациенту предлагают сделать выбор между двумя альтернативами, постепенно изменяя время пребывания в полном здоровье Альтернативы 2, завершая оценку тогда, когда пациенту становится затруднительно сделать выбор. Оцениваемой полезностью в этом случае будет отношение продолжительности жизни второй альтернативы к первой. Если время, проведенное в оцениваемом состоянии принять за N, а время в состоянии полного здоровья за N1, то полезность будет равна N1/N. Например, если длительность жизни в оцениваемом состоянии составит 5 лет, а в полном здоровье – 3 года, то полезность в этом случае будет равна 0,6.

Основной проблемой в принятии решений относительно назначаемой терапии является ограниченность ресурсов. В зависимости от уровня принятия решения, возникает необходимость сопоставлять либо улучшение здоровья пациента, либо повышение общего состояния здоровья всей нации с затратами, которые необходимы для искомого изменения здоровья. Вместе с этим, очевидно, что каждое состояние здоровья может быть оценено в зависимости от ценности времени, проведенного в нем. Именно QALY является такой характеристикой, являющейся основной составляющей анализа «затраты-полезность», и используется при принятии решений.

Таким образом, выбор терапии может осуществляться на основании соотношения ее стоимости и эффективности, обозначенного как стоимость на 1 QALY, а так же в сравнении ее с пороговыми значениями, установленными каждой страной в рамках своего бюджета.